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CAR-T细胞治疗在难治复发急性B淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤三大恶性血液病中取得突破，完全缓解率分别达83%、52%和33%。以CAR-T为代表的人工免疫细胞在恶性血液病中取得了突破性疗效，但部分患者疗效维持时间短；急性髓系白血病和实体瘤中未见有效缓解率。为此，CAR-T治疗恶性肿瘤的四大关键科学问题亟需解决：①髓系和实体肿瘤特异性靶点缺乏；②疗效欠持久；③毒副反应大；④通用型底盘细胞来源受限。
基于合成生物学、干细胞技术和CAR-T细胞技术的人工免疫细胞研发必将克服现有细胞免疫治疗的缺陷，引发新的生物学革命。本报告将从恶性血液病包括B系恶性肿瘤、髓系肿瘤和T系肿瘤出发，介绍全球恶性肿瘤特异性靶点筛选新技术，设计及构建下一代智能调控新型人工免疫治疗细胞的前沿技术，并介绍多能干细胞来源的通用型细胞免疫治疗技术，实现高效、低毒、可调控、智能化治疗尚未突破的血液恶性肿瘤，同时介绍实体肿瘤和自身免疫性疾病细胞免疫治疗技术的最新进展，阐明如何以血液病为疾病模型，在实体肿瘤和血液瘤治疗中取得突破。
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